Una importante prueba de una terapia génica en Italia está ofreciendo alegrías y penas a familias afectadas por una rara enfermedad cerebral, al mejorar la esperanza de vida de los hermanos que la padecen.
Amy Price, una estadounidense de Omaha recuerda que en 2011 hizo algo que ninguna madre debería hacer: dejó a una hija enferma a cargo de cuidadores en un piso alquilado de Milán (Italia) mientras acompañaba a su hijo menor a someterse un tratamiento que le salvaría la vida en un hospital del país.
Su hijo Giovanni ahora tiene seis años y está sano, pero su hija Liviana no fue tratada y falleció en 2013.
El estudio del Instituto para Terapias Génicas San Raffaele Teletón se está demostrando increíblemente eficaz para frenar la leucodistrofia metacromática (LMC), un trastorno hereditario que se presenta durante la infancia y destruye la materia blanca del cerebro, dando paso a parálisis y demencia.
La terapia añade una copia correcta de un sólo gen a la médula ósea del niño. Pero sólo funciona cuando se administra antes de que el paciente muestre síntomas; para cuando la mayoría de los niños, incluida Liviana, son diagnosticados, es demasiado tarde. La excepción se presenta cuando un hijo enfermo alerta de que sus hermanos están en peligro. Entonces unas pruebas génicas y bioquimicas pueden revelar si niños muy pequeños corren el riesgo de desarrollar la enfermedad.
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Fuente: http://www.technologyreview.es/biomedicina/50841/una-terapia-genica-salva-a-ninos-gracias-al/
